美國食物藥物控制局(FDA)上週五(5月24日)核準了一款全世界最昂貴的包你發娛樂城apk藥劑──諾華(Novartis)專為脊髓性肌肉萎縮癥(spinal muscular atrophy，簡稱SMA)開闢的一次型基因療法「Zolgensma」，單劑要價高達2125萬美元。
英國金融時報、華爾街日報、CNBC等外電新聞，Zolgensma的售價，是Spark 娛樂城線上註冊Therapeutics Inc旗下生僻遺傳型眼盲癥基因療法「Luxturna」的兩倍以上。Luxturna售價為85萬美元，是環球第二昂貴的藥物。Spark近期已被羅氏藥廠(Roche)併購。
諾華在Zolgensma牟取FDA核準後，當即公佈了價錢娛樂城比較。該款藥劑是調治遺傳型神經肌肉疾病的首創療法，這種疾病具有相當損壞性，肌肉會喪失效能，可能導致兒童在嬰兒期間就不利滅亡。Zolgensma可修i88娛樂城出金說明復基因，讓體態主動製作體內缺失的蛋白質。
諾華執行長萬思瀚(Vas Narasimhan)說，Zolgensma是「古史性的大躍進」，也是「一次性基因療法的主要里程碑」，且定價僅是SMA病患調治總本錢的各半擺佈。依據諾華估算，SMA患者若發展至10歲，所需的調治費用往往過份400萬美元。
相較之下，諾華敵手Biogen所銷售的競爭藥物「Spinraza」，採用第一年的費用為75萬美元。
哈佛格林健保(Harvard Pilgrim Health Care)醫療長Michael Sherman以為，以提升本錢效益比(incremental cost-effectiveness ratio, ICER)來看，諾華的訂價實在算合乎邏輯。
但是，美國2024年總統大選將屆，政客如今對昂貴的藥價極度敏銳。諾華為緩解市場疑慮，斟酌讓保險業者把Zolgensma的本錢分攤五年付款，且可簽約「以療效為根基的藥品給付協議計劃」(outes-based agreements)，保險業者只需在藥物施展療效後支付。
在Zolgensma的臨床實驗中，一開端承受投藥的患者年紀皆不到兩歲，兩年後所有承受高劑量藥劑的患者全體生存、且不須仰賴永久喘氣器，34的患者可以在沒有支撐下坐著至少30秒，有兩人甚至可以自行站立並行走。
諾華但願Zolgensma今(2線上娛樂城註冊安全嗎024)年稍晚也能在歐盟、日本核準上市。
